AGCバイオロジクス、チャイルズ・キュア・ジネティック・リサーチと提携し、重度のてんかん性疾患に対するmRNAベースの治療薬の開発に取り組む

希少疾患への対応に向けたmRNA技術の新たな進化を示す

同CDMOは、親主導で患者中心の財団と協力し、CDKL5欠損症と闘うための開発経路を調査

AGCバイオロジクスは、mRNAプログラムを臨床段階へと推進する上で有利な立場にある

ドイツ・ハイデルベルク発, Nov. 11, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- CDKL5欠損症の患者が1日に40～60回ものてんかん発作に苦しむことがある現状において、この希少な神経発達障害に対する長期的な治療法を見出すために、バイオ医薬品開発・製造受託機関と、親たちが設立した財団が提携して、メッセンジャーRNAの初期段階の開発に取り組むことになった。

希少疾患を対象としたRNAベースのプログラムは開発段階にあるものがほとんどない中、チャイルズ・キュア・ジネティック・リサーチ (Child’s Cure Genetic Research) とAGCバイオロジクス (AGC Biologics) は、CDKL5遺伝子によって産生されるタンパク質を模倣する新たなmRNA治療薬の実現可能な道筋を特定するために協力する。このタンパク質維持療法の目的は、発作を軽減し、神経発達を改善するとともに、多くが乳幼児である患者たちが、健康や可能性を阻害する、衰弱を招く症状から解放されるよう支援することにある。

AGCバイオロジクスの統合型mRNAソリューションにおけるこの初期の概念実証研究では、臨床開発に向けた最適な道筋を特定することを目指す。

mRNAの希少疾患における新たなフロンティア

サイクリン依存性キナーゼ様5欠損症は、CDKL5遺伝子の変異または欠失によって引き起こされる希少な遺伝性疾患である。この疾患に対する現在の治療は、多くの場合対症療法にとどまっているが、同財団は現在治験中の低分子医薬品についても検討を進めている。

レイナ・ジョガニ (Reyna Jogani) のような若い患者にとって、運動、学習、視覚、行動に関連する日常的な脳活動を可能にする重要なCDKL5タンパク質を得ることができるようにするには、現状では進展速度が不十分である。レイナの父親であり、チャイルズ・キュアの共同創設者であるジャイヌ・ジョガニ (Jainu Jogani) は、mRNA開発の急速な進歩と可能性を積極的に受け入れており、AGCバイオロジクスとの提携は、この希少疾患に対する持続的な治療法を見出すことを目的としている。

RNAを基盤とした治療プログラムは、レット症候群やアンジェルマン症候群などの希少な神経発達疾患に対しても開発が進められている。チャイルズ・キュアは、希少疾患へのこのアプローチの応用を推進する取り組みの一環として、CDKL5欠損症に対するmRNA療法を追求している。

mRNA療法は遺伝子治療を補完する

チャイルズ・キュアは、このプログラムを通じて、変異または欠失したCDKL5遺伝子に対処することを目的とした、1回限りのアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療を補完する可能性のある手段として、mRNAの可能性を探求する。mRNA療法の開発では、継続的なタンパク質補充点滴の提供方法を模索し、遺伝子治療が適さない患者を含め、さまざまなニーズを持つ患者に新たな選択肢を提供できる可能性がある。

ジョガニは次のように述べている。「CDKL5欠損症について私が学んだのは、1つの治療アプローチではすべての患者さんのニーズを満たすことはできないかもしれないということです。遺伝子治療はすべての患者さんに適した選択肢であるとは限らず、一回限りの治療効果がどれほど持続するかについては、依然として疑問が残っています。mRNAを用いた補完的アプローチへのさらなる投資は、継続的なタンパク質補充を支援するための再投与可能かつ調整可能な方法を提供し、欠損しているCDKL5タンパク質を回復させることを目的としています。私たちは、何が役立つかを探るためにあらゆる手を尽くしています。」

AGCバイオロジクスによる早期段階mRNAプログラムへの支援

2023年、AGCバイオロジクスは、微生物発酵における40年の経験と、拡充されたプラスミドDNAの製造能力を活用し、ドイツ・ハイデルベルクの拠点で新たなメッセンジャーRNAサービスラインを立ち上げた。このmRNAプロセス開発サービスは、個々のmRNAニーズに応えるカスタマイズされたアプローチを提供し、研究開発用からGMPグレードに至るまで、各種mRNAの供給が可能である。

AGCバイオロジクスの最高事業責任者であるクリストフ・ウィンターハルター (Christoph Winterhalter) は次のように述べている。「当社では、他の治療領域で何十年にもわたって築き上げてきた実績と同様に、発見を商業的成功へと結びつけようとしているmRNA候補を有する開発者に対し、早期段階の臨床に関する専門知識を提供することに注力しています。この市場にとっての転換点を迎えており、個別化医療や遺伝子治療といった新たな分野へと進展しつつあります。当社の専門家は、この成長と拡大を支援する上で、市場で最高の存在です。」

2025年11月、AGCバイオロジクスは、リペア・バイオテクノロジーズ (Repair Biotechnologies) との提携により、人類の死因の首位である心血管疾患の主要な要因である、動脈硬化プラークの蓄積に対処するように設計された新しいmRNA療法の開発および製造を行うことを発表した。

2027年には、AGCバイオロジクスは日本の横浜にある最新施設において、mRNAのプロセス開発および商業生産も提供する予定である。

よくある質問 (FAQ)：

チャイルズ・キュアはなぜ、CDKL5欠損症に対して遺伝子治療と並行してmRNAの研究を進めているのか。

これらのアプローチは、それぞれ異なる役割を果たすことを意図している。AAV遺伝子治療は、変異または欠失したCDKL5遺伝子に対処することを目的としているのに対し、mRNAプログラムは、欠損しているCDKL5タンパク質を患者に供給することを目的としている。チャイルズ・キュアがmRNAを補完的または代替的なアプローチの候補として検討しているのは、遺伝子治療がすべての患者に適しているとは限らず、1回限りの遺伝子治療の長期的な持続性については依然として重要な課題が残っているためである。CDKL5タンパク質の産生を回復させるための反復可能なmRNA投与は、さらなる開発と臨床的エビデンスが得られれば、長期にわたり患者を支援する別の手段となり得る。

AGCバイオロジクスは、希少疾患治療薬の開発においてどのような実績を持っているのか。

患者数が少ない希少疾患という複雑な状況下において、治療法の開発には革新と新たな発想が求められる。極めて希少な疾患に取り組んでいる組織がAGCバイオロジクスを選んでいるのは、同社が従来とは異なった開発モデルを支援できる能力を備えているためである：

• AGCバイオロジクスは、開発が停滞している希少疾患治療薬の開発を完了させ、市場へのアクセスを可能にすることに焦点を当てている非営利バイオテクノロジー組織であるオーファン・セラピューティクス・アクセラレーター (Orphan Therapeutics Accelerator) の一員である。
• 2025年、AGCバイオロジクスは公益法人であるレアリティPBC (Rarity PBC) と提携し、「バブルベビー病 (Bubble Baby Disease)」としても知られている免疫不全症であるADA-SCIDに対するレアリティの遺伝子治療薬に対し、エンドツーエンドの製造サービスを提供した。
• 2025年12月にワスキラ (WASKYRA) が承認された際、フォンダツィオーネ・テレトン (Fondazione Telethon) は、AGCバイオロジクスを製造業者として選定し、非営利団体として初めてFDAから遺伝子治療薬の承認を受けた。
• AGCバイオロジクスは、すでに市販中のFDA承認治療薬を複数製造しており、さらに現在審査中のプログラムも複数ある。こうした実績により、AGCバイオロジクスは、公益法人から非営利団体、そして公的イニシアチブによる資金提供を受ける機関に至るまで、幅広い組織にとって理想的なパートナーとなっている。

AGCバイオロジクスはmRNAの開発および製造においてどのような経験を持っているのか。

2023年、AGCバイオロジクスは、すでに同社が長年にわたり複数の顧客にサービスを提供しているプラスミドDNAの商業生産事業を展開してきたドイツのハイデルベルクで、mRNAプラットフォームサービスを設立した。このサービス拡張では、pDNAに加え、40年にわたる微生物製造のノウハウも活用し、mRNAの生産能力を構築した。

AGCバイオロジクスのどの施設でmRNAサービスを提供しているのか。

AGCバイオロジクスは、ドイツのハイデルベルクにあるmRNAセンター・オブ・エクセレンスおよび日本の横浜施設において、欧州およびアジア向けにmRNAの開発・製造サービスを提供している。

チャイルズ・キュア・ジネティック・リサーチについて

チャイルズ・キュア・ジネティック・リサーチは、小児の希少遺伝性疾患に対する革新的かつ精密な治療法の開発に尽力している、親たちによって設立された組織である。治療法発見の緊急性を原動力としている同団体は、すべての子供が、より良い明日への希望をもたらす画期的な治療を受けられる未来を構想している。チャイルズ・キュアは、最先端の研究と戦略的提携を通じて、小児希少疾患医療の未来を再構築することに尽力している。チャイルズ・キュアは、小児希少疾患医療の未来を再構築することに尽力しており、その他の小児遺伝性疾患に関する戦略的提携も積極的に歓迎している。

AGCバイオロジクスについて

AGCバイオロジクスは、世界をリードするバイオ医薬品開発・製造受託機関 (CDMO) であり、クライアントやパートナー企業と密接に連携し、専門技能を駆使して親身に対応することで、最高水準のサービスを実現することに注力している。同社は、哺乳類および微生物由来の治療用タンパク質、プラスミドDNA (pDNA)、メッセンジャーRNA (mRNA)、ウイルスベクター、遺伝子組換え細胞について、世界最高水準の開発・製造サービスを提供している。同社のグローバルネットワークは米国、欧州、アジアを網羅し、ワシントン州シアトル、デンマークのコペンハーゲン、ドイツのハイデルベルク、イタリアのミラノ、そして日本の千葉および横浜に拠点を置く。AGCバイオロジクスは、AGC Inc.のライフサイエンス事業 (Life Science Business) の一部門である。同ライフサイエンス事業は、バイオ医薬品、先進医療、低分子医薬品原薬、および農薬を専門とする8カ所の施設を運営している。詳細については、www.agcbio.comを閲覧されたい。

本発表に付随する写真は以下から入手可能:

https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/81f0193f-0c10-4233-b072-ca4cc13654bb

https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/2fb9fb62-bb73-40c7-a305-09b857937127

AGC Inc. 広報担当：info-pr@agc.com 

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